Как сообщает Phys.org, специалисты из Университета Райса (США) научились активировать частицы CRISPR / Cas9 в конкретных тканях и органах с помощью магнитных полей. Для этого им потребовалось скомбинировать наночастицы с белковой оболочкой вируса.
Ранее исследователи уже применяли наночастицы оксида железа, чтобы повысить проницаемость кровеносных сосудов для крупных лекарственных молекул. В новой работе они решили использовать технологию для управления генным редактированием. Ученые присоединили к наночастицам белковые «контейнеры», позаимствованные у бакуловируса, который поражает ночных бабочек Autographa californica.
Диаметр каждого вектора составляет 60 нм, а длина — 200-300 нм. Этого достаточно, чтобы транспортировать цепочку ДНК длиной 38 000 пар оснований.
К каждой частице также присоединен иммунный белок C3, который служит «замком», временно дезактивирующим вектор. После введения частиц в организм к тканям, которые нужно отредактировать, применяется магнитное поле. В результате наночастица дезактивирует белок С3, белковый контейнер открывается и фермент Cas9 может приступить к редактированию ДНК.
В нецелевых тканях, которые не подверглись воздействию магнитного поля, векторы остаются «спящими».
В экспериментах на клеточных культурах и лабораторных животных ученым удалось использовать технологию, чтобы доставлять в нужные клетки светящиеся белки. Таким образом, управляемые магнитным полем наночастицы доказали свою эффективность при адресной доставке полезных грузов к конкретным тканям.
Исследователи надеются, что в будущем технология позволит исправлять наследственные заболеваниям, например, кистозный фиброз и серповидноклеточную анемию.
Исследователи из Гарварда и Массачусетского технологического института доказали, что некоторые мутации можно исправить с помощью внутриклеточной системы автокоррекции. Для этого достаточно вырезать дефектный ген, а затем клетка сама достроит правильный вариант. Выбрать участки ДНК, в которых такое вмешательство будет эффективным, позволит специально созданный алгоритм.
