Генная терапия излечила мышей от болезни Паркисона за три месяца
Фото:
Медицина будущего

Генная терапия излечила мышей от болезни Паркисона за три месяца

Хотя некоторые симптомы болезни Паркинсона можно нейтрализовать, пока ученые не обнаружили никаких способов предотвратить или вылечить это нейродегенеративное заболевание у человека. Но специалисты из США продемонстрировали, что такое в принципе возможно на примере мышей. Ученым удалось полностью излечить их от Паркинсона и болезнь не вернулась к мышам до конца их жизни.

Болезнь Паркинсона характеризуется снижением способности мозга вырабатывать дофамин, что приводит к ухудшению моторных навыков. Ученые пытаются найти способы увеличить количество нейронов, вырабатывающих дофамин или защитить здоровье клеток, вырабатывающих этот нейромедиатор.    

Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Диего обратили внимание на белок PTB, играющий важную роль во взаимодействии генов в клетке. Команда ученых экспериментировала с методами отключения PTB посредством генного кодирования и изучала, какие последствия это влечет для других типов клеток, сообщает New Atlas.

В одном из экспериментов ученые создали клеточную линию, у которой перманентно отсутствовал РТВ, и спустя пару недель они обнаружили, что в чашке осталось совсем немного фибробластов, а вместо них полно нейронов. На базе этого открытия они смогли ингибировать активность РТВ у мышей, перепрограммировав астроциты, поддерживающие клетки мозга, в нейроны, вырабатывающие нейромедиатор дофамин.

Открыв метод превращения существующих клеток в нейроны за один этап, калифорнийские ученые добились действительно любопытных результатов. Они использовали безвредный вирус как переносчик искусственной ДНК, чтобы подавить РТВ у мышей, больных Паркинсоном.

В итоге небольшое количество астроцитов превратилось в нейроны, а общие количество нейронов возросло примерно на 30%. Это позволило поднять дофамин до здорового уровня, а нейроны продолжили расти и даже запускали схожие процессы превращения в других участках мозга.

Последующие наблюдения за движениями конечностей и реакциями грызунов показали, что они избавились от симптомов Паркинсона за три месяца, и болезнь не вернулась к ним до конца их жизни. Ученые намерены повторить эксперимент теперь уже на человеческих клетках.

Новую стратегию, предотвращающую гибель нейронов мозга и заметно повышающую выработку дофамина, разработали ученые из США и Сингапура. Ученые считают, что лечение позволит останавливать и даже обращать вспять неизлечимую болезнь. И стать доступным оно может достаточно скоро.