Главную причину сердечной недостаточности планируют лечить препаратом от акне
Фото:
медицина будущего

Главную причину сердечной недостаточности планируют лечить препаратом от акне

Благодаря уникальной возможности наблюдения за семьей с наследственной дилатанционной кардиомиопатией ученые нашли причину болезни и определили вещество для терапии. Оказалось, что для лечения может быть эффективен одобренный для человека препарат от акне.

Дилатационная кардиомиопатия, которая характеризуется увеличением размера левого желудочка сердца, считается основной причиной развития сердечной недостаточности. Существующее лечение направлено на снижение нагрузки на сердце, однако со временем пациенту с таким диагнозом все равно будет необходима трансплантация сердца. В поисках целевых вариантов лечения ученые из Германии и США стали наблюдать за семьей с наследственной формой болезни. Их выводы опубликованы на сайте Европейской молекулярно-биологическогой лаборатории в Гейдельберге.

Команда проанализировала геном членов семьи и определила мутацию P633L в гене, кодирующей белок RBM20.

Хотя мутация была ранее неизвестна, ученые знали, что изменения в RBM20 вызывают тяжелую форму наследственной дилатационной кардиомиопатии, которая связана с терминальной стадией сердечной недостаточности.

Затем ученые определили вещество — полностью транс-ретиноевую кислоту (ATRA), которая регулирует RBM20 и может частично исправлять изменения в клетках. Предположительно, увеличение экспрессии RBM20 позволит скорректировать недостаточную экспрессию белка, которая наблюдается у пациентов с дилатационной кардиомиопатией, считают ученые.

Сегодня ATRA используется для лечения акне и лейкемии и ученые надеются, что это ускорит дальнейшие этапы оценки безопасности и эффективности вещества для терапии дилатационной кардиомиопатии у человека.

В редких случаях сердечная недостаточность может начинаться в самом начале жизни — на фоне врожденного синдрома Барта. Недавно ученые протестировали экспериментальное лечение на мышах и добились обращения вспять развивающейся сердечной недостаточности.