Адухельм (Aduhelm) представляет собой первое лекарство от болезни Альцгеймера, нацеленное на причину патологии — скопления белков бета-амилоида в головном мозге. Оно вводится с помощью внутривенной инъекции один раз в месяц.

Решение американского регулятора FDA называют историческим, хотя агентство оставило за собой право аннулировать его, если результаты эффективности не подтвердятся, пишет Stat.

Адухельм является первым препаратом для лечения болезни Альцгеймера, одобренным в США с 2003 года.

Это вызвано тем, что результаты клинических исследований убедили далеко не всех экспертов, голосовавших за одобрение адухельма. Ученые утверждают, что эффективность в улучшении когнитивных функций пациентов была спорной и доказательств недостаточно, а значит одобрять препарат неверно.

«Я очень удивлен, — заявил эпидемиолог Калеб Александер из Университета Джона Хопсинса. — Самым убедительным аргументом в пользу одобрения была неудовлетворенная потребность (в новом лекарстве), однако она не может превосходить нормативные стандарты. Трудно найти ученого, который бы посчитал представленные данные убедительными».

Между тем известно, что прием лекарства в течение 78 недель снижал в мозгу пациентов уровень скоплений бета-амилоида примерно на 30%. Всего в клинических испытаниях приняли участие 3482 пациента с ранней стадией болезни Альцгеймера.

Адухельм получил статус Fast Track, который предполагает ускоренное разрешение лекарства для нуждающихся пациентов с оговоркой на будущее. Если в ходе клинического плацебо-контролируемого исследования пользу подтвердить не получится, то FDA сможет аннулировать свое решение.

Теперь в Biogen должны доказать, что снижение уровня токсичных белков в головном мозге имеет положительное влияние на улучшение когнитивных функций.

«Я знаю, что это лекарство не спасет мне жизнь, но я хочу больше времени проводить с семьей», — прокомментировал Джефф Боргофф, которому 57 лет и последние шесть лет они живет с болезнью Альфгеймера. Он получил доступ к адухельму еще в 2018 году в рамках клинических исследований. По его словам, терапия улучшила его когнитивные способности и особенно сосредоточенность.

По оценкам, годовая стоимость поддерживающей дозы адухельма составит около $56 000. В Biogen рассчитывают начать поставки лекарства примерно через две недели. Сроки завершения «подтверждающей» фазы клинических исследований пока не сообщаются.

Хотя скопления токсичных бляшек в головном мозге принято считать одной из причин развития нейродегенерации, ученые до сих пор не знают, что провоцирует эти события. Недавно британские ученые заявили, что разобрались в работе этого сложного механизма. Их исследование показало, что причина кроется в «мусорной» ДНК.