Технология генного редактирования CRISPR/Cas9 была направлена на ген рецептора серотонина HTR2A, связанный с тревогой и депрессией. Ученые разработали технологию неинвазивной доставки, которая успешно преодолевает защитный гематоэнцефалический барьер и отключает нужный ген, обеспечивая снижение симптомов, пишет New Atlas.

Ученые использовали инактивированный аденоассоциированный вирус для доставки терапевтических средств через нос. По нервным путям носовой полости удалось достигнуть цели и проникнуть в центральную нервную систему.

Через пять недель после лечения ученые отметили у лабораторных мышей почти девятикратное снижение экспрессии HTR2A, а также снижение симптомов тревожности.

Эффективность была практически сопоставима с действием транквилизатора бензодиазепина диазепама.

«Даже при низком проценте редактирования нейронных генов наблюдается значительный терапевтический эффект. Это многообещающий результат для разработки новых препаратов для людей, особенно для пациентов с устойчивостью к препаратам», — заявили авторы.

Другие ученые ранее работали над совершенствованием всей технологии CRISPR/Cas9 и добились возможности не использовать вирусы в качестве курьеров. Новый подход повысил эффективность генного редактирования и улучшил качество репарации ДНК.